基因疗法有什么最新进展?
刚刚,德国和意大利研究人员报告了一个基因疗法中的世界首次,即第一次用基因疗法成功修复了一个人几乎全部的皮肤。
论文刚刚在11月8日在英国《自然》(Nature)网站上公布,这时接受治疗的病人已经好了快两年了。这是一名从叙利亚到德国的7岁小男孩难民,他很不幸患上了一种叫做结合性大疱性表皮松解症(Junctional epidermolysis bullosa)的疾病,就是因为一些皮肤细胞中的基因发生了不好的突变,导致皮肤中不能正常合成一些蛋白质,后果就是皮肤极其缺乏弹性,稍微一碰就可能出现水泡和疤痕,并且不能像正常人的皮肤那样自我修复损伤。
这个可怜的小男孩试过了许多治疗方法都不奏效,发展到全身80%的皮肤都出现了问题,由于相关症状影响,体重下降到17公斤,可以说是威胁生命了。
他作为难民,不幸中的大幸是到了医学发达的德国。德国波鸿鲁尔大学(Ruhr-University Bochum)等机构的研究人员在征得其家庭同意和有关方面批准后,在他身上尝试了最新的基因疗法。就是先从他身上尚完好的皮肤中取下一小块,使用病毒工具运载正确的基因,修正皮肤细胞中的基因变异。然后大量培育这些经过基因修正的皮肤细胞,最后将其移植给小男孩。
2015年10月,小男孩开始接受皮肤移植手术,总共接受了0.94平方米经过基因改造和人工培育的皮肤。2016年2月,他被允许出院。现在已经又过了快两年,这名小男孩生活正常,移植的皮肤与他身体结合良好,可以正常生成相关蛋白质。
这是基因疗法的一个重大进展,《自然》网站不仅将相关论文放在头条,还特别邀请专家配发了点评文章。皮肤是人体上最大的器官,一个得了严重皮肤病的人几乎所有皮肤都可以用基因疗法更换治好,不得不让人感慨科学的飞速进步和神奇。
标签: 基因工程论文